신약 개발은 일반적으로 병증을 정하고 그 질환에 반응성을 가지는 물질을 찾거나 제조하면서 시작된다. 그 물질의 물리화학적 성질과 효력을 확인하고 먼저 동물에 시험하여 효과와 안전성을 검증한 후 사람에게 적용하는 과정을 거친다. 약물의 통계적 유효성을 검증하기 위해 높은 기술력과 자본력을 동원해 의사와 환자 등 수많은 인력의 인고와 노력으로 이뤄지는 지난하고 힘겨운 과정이다.

예를 들어 새 항암제를 환자에게 시험하는 경우 암 환자 수천 명을 모집해 그들에게 치료 약물을 제공받을 기회를 주는 대신 그 약의 위험성과 부작용을 감수하게 한다. 무엇보다 환자들에게 어려운 결정을 하게 만드는 사실은 그들 중 절반은 아무 효과도 없는 위약(僞藥)을 받는다는 사실이다. 처방하는 의사도 투여받는 환자도 자신이 어떤 약을 적용받는지 모른다.