국내 매출 상위 5대 제약사 중 2곳인 한미약품과 GC녹십자는 유전성 희소 질환인 파브리병을 치료하기 위한 신약을 개발하고 있다. 파브리병은 불필요한 물질을 제거하는 세포 소기관 ‘리소좀’의 효소 이상으로 당지질이 과다 축적돼 사망에 이르는 질환이다. 환자들은 현재 2주마다 한 번씩 병원을 찾아가 정맥 주사를 몇 시간 동안 맞는 치료를 받고 있는데, 두 회사가 공동 개발 중인 신약은 월 1회 피하(皮下) 투여만 하면 된다.